Skrevet av MADELEINE SALOMON for neurologiisverige.se
Hittills har den neurologiska sjukdomen ALS varit obotlig. Men de senaste årens intensiva forskning börjar ge resultat. Ett lovande läkemedel som visat sig kunna förbättra förlorade funktioner och bromsa sjukdomsutvecklingen är ILB. Kliniska studier både vid på Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Göteborg och vid Queen Elizabeth Hospital, Birmingham i Storbritannien inger hopp.
ALS är en av de mest svårbehandlade neurologiska sjukdomar vi har. Sjukdomen påverkar kommunikationen mellan nerver och muskler och leder till allmän muskelsvaghet och slutligen förlamning och död. Även om det finns fall där patienter levt i många årtionden med sitt tillstånd, så avlider de allra flesta inom 3-5 år efter att de diagnostiserats. Men nu finns ett läkemedel, som i mindre studier på Sahlgrenska Universitetssjukhuset och vid Queen Elizabeth Hospital, Birmingham i Storbritannien, visat sig kunna förbättra prognosen.
Trots att det rör sig om mycket små studier med kort uppföljningstid så visade de kliniskt funktionella och biokemiska tester som utfördes på studiedeltagarna snabba förbättringar både av motoriska funktioner och neurometabolism, det vill säga, de genetiska störningar i cellens ämnesomsättning som drabbat nervsystemet. Även sjukdomsprogressionen stannade av. Läkemedlet var även säkert att använda och hade få och endast milda biverkningar.
– Inget annat ALS- läkemedel har visat sig ha liknande sjukdomsmodifierande effekter, säger Ann Logan, hedersprofessor i regenerativ medicin vid University of Warwick och en av forskarna bakom studierna. Läkemedlet ILB, ett dextransulfat med låg molekylvikt (LMW-DS) har tagits fram av det svenska biofarmaceutiska företaget TikoMed, och enligt Ann Logan tillhör det nästa generations regenerativa läkemedel som kan skydda och reparera sjuka och skadade nerv- och muskelvävnader.
Omfattande vetenskapligt granskade och publicerade prekliniska och kliniska studier har visat att läkemedlets verkningsmekanism har potential att kunna behandla ALS, men även andra degenerativa tillstånd.
– Det här innebär att det har öppnats möjligheter att utveckla en helt ny klass av neuroregenerativa läkemedel. Det vi ser kan vara ett paradigmskifte vid behandlingen av ALS, fortsätter Ann Logan.